Ospedale israeliano scelto per studiare una possibile cura per l’Emofilia

Siamo vicini ad una cura per l’Emofilia? La società biotecnologica americana BioMarin intende scoprirlo con l’aiuto dello Sheba Medical Center di Israele.

BioMarin ha infatti scelto l’ospedale israeliano per effettuare la prossima fase di test su una cura per l’Emofilia chiamata “magic bullet”.

L’Emofilia è un deficit genetico di coagulazione del sangue (necessario per la normale emostasi del sangue) che si traduce in un aumento di sanguinamento (in quantità e durata) dopo un infortunio e comparsa di lividi. L’Emofilia A, che colpisce soprattutto gli uomini, può essere pericolosa per la vita.

BioMarin ha sviluppato un trattamento che utilizza virus per impiantare nuovi geni nelle cellule di un paziente; una singola dose sembra essere sufficiente per fermare o addirittura curare la malattia.

BioMarin ha condotto una sperimentazione iniziale su nove pazienti – tutti hanno smesso di usare farmaci con fattore di coagulazione per trattare la loro emofilia e il loro tasso di sanguinamento (calcolato su base annuale) è sceso da circa 16 episodi, a uno solo.

Il Prof. Gili Kenet dirigerà il progetto in Israele. Kenet, direttore del National Hemophilia Center and Institute of Thrombosis and Hemostasis presso lo Sheba Medical Center, è rimasto colpito da ciò che ha visto finora.

Il Centro presso lo Sheba cura oltre 700 emofiliaci all’anno e ha circa 50 pazienti che attualmente partecipano a studi clinici. Kenet, un esperto di emofilia, trombosi ed emostasi conosciuto a livello internazionale, è l’attuale co-presidente del sottocomitato scientifico che si occupa dell’Emofilia A.

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