Malattie incurabili: la FDA punta su un farmaco israeliano

L’azienda israeliana Bioblast Pharma ha ottenuto l’accelerazione “Fast Track” del processo di accreditamento presso la Food And Drug Administration per il suo farmaco atto al trattamento di molte malattie rare.

La FDA (Food And Drug Administration) ha il potenziale di accelerare notevolmente il processo di accreditamento quando si tratta di scoperte rivoluzionarie di farmaci in grado di curare malattie finora incurabili. Questo è il caso della medicina della Bioblast, Cabaletta, destinata a guarire la distrofia muscolare oculofaringea e l’atassia spinocerebellare di tipo 3, due malattie che provocano una degenerazione muscolare spesso con esito fatale.

Da moltissimi anni la Bioblast lavora su farmaci che permettono di trattare malattie rare, chiamate “malattie orfane”, di cui parte della popolazione mondiale soffre. Il CEO della Bioblast, Colin Foster, ha spiegato che l’azienda ha lavorato sulla distrofia muscolare perché in Israele sempre più persone discendenti ed appartenenti alla comunità ebraica ashkenazita ne sono colpite come anche i franco-canadesi del Quebec e gli ispanici del Sud degli Stati Uniti.

Bioblast ha inoltre sviluppato un farmaco per curare l’atrofia muscolare spinale, un’altra malattia muscolare incurabile. Il farmaco trasporta in modo mirato i macrolidi e attiva la produzione di una nuova versione di proteine che prima non potevano sviluppare pienamente a causa di una mutazione genetica. Il farmaco funziona in modo da permettere al gene di ignorare la già citata mutazione, la quale è responsabile di quasi 2.000 malattie. Il farmaco si trova attualmente nella fase II di sviluppo.

Infine, Bioblast sta anche lavorando sulla mutazione del DNA mitocondriale responsabile delle malattie mitocondriali. I mitocondri sono presenti in tutte le cellule del corpo (ad eccezione dei globuli rossi). Il loro ruolo è quello di attivare le cellule, fornendo l’energia necessaria. La mutazione del DNA mitocondriale impedisce il funzionamento di circa 900 proteine ed è questa carenza stessa a causare circa 150 malattie. Il metodo proposto da Bioblast è quello di iniettare le proteine (prodotte fuori dall’organismo) direttamente nei mitocondri. Le due malattie coinvolte sono l’atassia di Friedreich (una malattia neuromuscolare più comune) e la carenza di ornitina transcarbamilasi (accumulo di ammoniaca nel sangue). Il farmaco è attualmente nella fase di test pre-clinic

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