Karyopharm Therapeutics sta testando un nuovo trattamento contro il mieloma multiplo

Karyopharm Therapeutics sta testando un nuovo trattamento contro il mieloma multiplo

È stato sviluppato, ed è ancora in fase di test, un nuovo farmaco che inibisce nelle cellule l’attività di una particolare proteina chiamata “XPO1” che causa la proliferazione del cancro.

Il nuovo trattamento arriva da Karyopharm Therapeutics, un’azienda israeliana con sede anche nel Massachusetts.

La funzione della proteina XPO1

Uno dei metodi più assurdi del cancro per sfuggire al sistema immunitario è quello di aumentare la frequenza di una sorta di “treno” cellulare – una proteina chiamata XPO1 – che fa regolari viaggi avanti e indietro dentro e fuori dal nucleo di ogni cellula. Il compito della proteina XPO1 è di spostare le altre proteine alle fermate giuste sulla linea.

Ogni passeggero della navetta XPO1 è una proteina che sopprime il tumore. Il suo compito è quello di condurre regolari “verifiche” in ogni cellula per garantire che il DNA non sia danneggiato. Se lo è, la proteina ordina alla cellula di passare alla “morte cellulare programmata”, per cui la cellula si suicida.

Le cellule tumorali, per loro stessa natura, hanno danneggiato il DNA – questo è ciò che le porta a dividersi in modo incontrollato, creando i tumori. In un sistema immunitario sano, le proteine soppressori dei tumori catturerebbero gli errori del DNA presenti nel nucleo e impedirebbero alle cellule di proliferare.

Il cancro però supera le proteine che sopprimono il tumore aumentando l’attività di XPO1. Treni più frequenti estraggono le proteine soppressori dal nucleo della cellula – dove dovrebbero fermare il cancro – e le depositano lontano.

Il farmaco XPOVIO

Karyopharm ha recentemente ottenuto l’approvazione della FDA per XPOVIO, il primo farmaco che rallenta il treno XPO1 in modo che le proteine ​​naturali di soppressione del tumore del corpo possano fare il loro lavoro.

XPOVIO (nome generico Selinexor) è stato approvato per i pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno avuto recidive e sono stati resistenti ad almeno quattro precedenti terapie.

Il mieloma multiplo, il secondo tipo più comune di tumore del sangue dopo il linfoma non-Hodgkin, può essere rallentato dai farmaci – spesso andando in remissione per anni – ma alla fine ritorna e progredisce sempre. Quando un paziente ha esaminato tutte le opzioni disponibili, non c’è più niente da provare.

A causa della sua terribile prognosi, il mieloma multiplo è stato il punto di partenza dell’azienda israeliana nello sviluppo di XPOVIO.

Karyopharm vuole testare XPOVIO con altri tipi di sarcoma, come il cancro uterino e il cancro al cervello.

Sharon Shacham, CEO di Karyopharm Therapeutics, come riporta Israel21c, evidenzia:

“XPOVIO non può essere dichiarato una cura per il mieloma multiplo, almeno non ancora. Anche se i pazienti che lo stanno già provando, hanno visto benefici a lungo termine. Inoltre non è privo di effetti collaterali”.

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